Estudos testam novas estratégias contra a doença de Creutzfeldt-Jakob

A doença de Creutzfeldt-Jakob continua sem tratamento capaz de interromper ou reverter sua evolução. O cuidado disponível é de suporte, com foco no controle dos sintomas e no conforto do paciente. A enfermidade voltou à atenção pública após a morte do influenciador e especialista em aviação Lito Sousa, cujo diagnóstico havia sido divulgado pela família em agosto de 2026.

Uma doença causada por prions

A doença é provocada por prions, formas anormais de uma proteína produzida pelo próprio organismo. Quando essa proteína muda de estrutura, induz proteínas normais a assumir a mesma forma. A reação se amplia, os prions se acumulam e o funcionamento do cérebro é comprometido.

A incidência estimada é de um a dois casos por milhão de habitantes por ano. A maioria das ocorrências é esporádica, sem uma fonte de infecção identificável, e a doença não é transmitida pelo contato cotidiano. Essa forma também não deve ser confundida com a variante associada à epidemia da chamada doença da vaca louca.

A DCJ esporádica aparece principalmente entre os 60 e os 70 anos. Pode provocar perda rápida de memória e de outras funções cognitivas, mudanças de comportamento, dificuldade para caminhar e manter o equilíbrio, movimentos involuntários e alterações visuais. Como sinais semelhantes surgem em doenças neurológicas tratáveis, a confirmação correta é importante para orientar o paciente e a família.

Medicamentos chegam à etapa de testes

Uma das estratégias em avaliação é reduzir a quantidade da proteína normal que serve de matéria-prima para a formação de novos prions. O ION717, da Ionis, é um oligonucleotídeo antisenso que interfere na mensagem usada pelas células para produzir essa proteína. O estudo recrutou 56 participantes em 2024 e ganhou um novo braço em março de 2026. Os resultados não devem ser divulgados antes de 2027.

Outra abordagem é o PRiSM, iniciado em abril de 2026. O estudo de fase um usa um pequeno RNA, chamado siRNA, administrado por punção lombar, para também reduzir a produção da proteína. A pesquisa reúne 15 pacientes sintomáticos e avalia segurança e tolerabilidade. Nenhum dos dois estudos recruta participantes no Brasil.

Também existe, na China, um ensaio randomizado e controlado por placebo com efavirenz, medicamento usado contra o HIV. O remédio prolongou a sobrevida de camundongos infectados, mas o estudo ainda não havia começado a recrutar participantes. Medicamentos como quinacrina, doxiciclina e flupirtina já foram testados em pessoas com DCJ sem alterar o curso da doença.

Pesquisa brasileira busca agir sobre os agregados

Pesquisadores da Universidade Federal do Rio de Janeiro, em parceria com as universidades federais Fluminense e de Goiás, investigaram moléculas da moringa, conhecida como acácia branca. Entre 18 compostos identificados no extrato, os ácidos clorogênico e neoclorogênico foram os únicos que se ligaram à proteína priônica. Em testes de laboratório, ambos reduziram a formação de agregados e desorganizaram estruturas já formadas.

O resultado ainda é uma pista científica, não uma terapia. Antes de qualquer aplicação, será necessário verificar o efeito em células e animais, medir quanto da substância chega ao cérebro e compreender as consequências da dissolução dos agregados. A pesquisa tenta complementar as estratégias que diminuem a produção da proteína, pois os agregados já podem estar presentes quando os sintomas aparecem.

O diagnóstico também avançou no Brasil com o exame RT-QuIC, disponível no laboratório da UFRJ. O teste detecta, no líquido cefalorraquidiano, a conversão da proteína priônica e permite confirmar a doença durante a vida. Ele não cura, mas pode encurtar a investigação, afastar doenças tratáveis que imitam a DCJ e ajudar no planejamento dos cuidados paliativos.

O cenário científico mudou porque candidatos a medicamentos passaram a atacar o mecanismo central da doença, embora nenhum tenha demonstrado interromper a DCJ em seres humanos. Por isso, a esperança associada aos estudos precisa permanecer acompanhada de evidências. Chás, cápsulas, extratos e suplementos de plantas não tratam a doença.